新一代基因編輯誕生 可修復九成遺傳病?

【大紀元2019年11月01日訊】(大紀元記者李少維編譯)近期發表在《自然》(Nature)雜誌上的一篇研究稱發明了一種名為「最佳編輯」(prime editor)的基因編輯技術,比2012年誕生的CRISPR更準確,而且編輯範圍更廣。研究者稱可以「修復89%已知的人類遺傳病」。

CRISPR基因編輯有不少局限性,有的時候會改變目標之外的基因導致意外的後果。新研究的主要作者之一、美國哈佛-麻省理工的博德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)的化學家劉如謙(David Liu)說:「如果Crispr-Cas9像一把剪刀,基礎編輯器(base editors)像鉛筆,那prime editors就像文字處理器。」

根據劉如謙的計算,這種新的基因編輯技術可以解決人類89%已知的遺傳疾病。他們公布的研究在人類細胞培養皿中編輯了175種遺傳疾病基因,其中包括貧血、囊性纖維化和家族黑蒙性癡呆症(Tay-sachs)。

傳統CRISPR基因編輯方法由兩個部分構成:用於切割DNA的生化酶Cas9,和把生化酶引導至目標切割地點的RNA。其它的酶可完成不同的任務,如附著在一個基因上將其關閉,或打開DNA置換裡面的字母。

新方法使用的酶是一種起著切割刀作用的分子與另一種把RNA變成DNA的逆轉錄酶的結合體。新方法使用的RNA也不同,不僅負責找到目標編輯地,還攜帶一份用於編輯的版本。當它找到目標DNA,在表面做個小記號,接著轉錄酶把正確的DNA序列逐個字母地加入RNA帶來的版本,就像「打字機逐個地敲出字母」一樣。結果得到兩份DNA,一份原始的(被做過標記的),一份編輯後的。最後啟動細胞的修復機制,把原始的片段切除,讓編輯後的版本「永久地留在那裡」。

沒有參與這份研究的同行、澳大利亞國立大學(ANU)的基因學家布爾吉歐(GaétanBurgio)表示,這份研究「對細胞編輯有巨大的潛力,可能是革命性的」。

布爾吉歐也提到,這種新方法面臨的一個大問題是,相對於細胞層面,這種「編輯器」太大,無法裝入病毒內,研究者通常用病毒將編輯元件送進細胞中。這樣大的體積還可能會堵塞用於微注射的針頭,這使得向老鼠、或人體胚胎注射非常困難。◇

責任編輯:朱涵儒

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